Video: Voiko Crispr parantaa kystistä fibroosia?
2024 Kirjoittaja: Michael Samuels | [email protected]. Viimeksi muokattu: 2023-12-16 01:43
CRISPR / Cas9 on kokeellinen lähestymistapa kystisen fibroosin hoitoon (CF). Hoito sisältää uuden proteiini-RNA-kompleksin, joka on suunniteltu käsittelemään taudin aiheuttavia geneettisiä mutaatioita muokkaamalla potilaan genetiikkaa ja korjaamalla itse mutaatioita.
Mitä cas9 ja Crispr voisivat tällä tavoin tehdä kystistä fibroosia sairastaville?
CRISPR teknologia on lupaava työkalu geenin editointi joka tarjoaa tutkijoille mahdollisuuden helposti muuttaa DNA-sekvenssejä ja muokata geenien toimintaa. Tällä tavalla, CRISPR - Cas9 lähestymistapa voi edustaa pätevää työkalua CFTR-mutaation korjaamiseen, ja toivottavia tuloksia saatiin kudos- ja eläinmalleissa CF sairaus.
Lisäksi kuinka onnistunut on kystisen fibroosin geeniterapia? Mutaatio aiheuttaa keuhkojen ja ruoansulatusjärjestelmän tukkeutumisen tahmeaan limaan. Tavoitteena geeniterapia kystiseen fibroosiin on vaihtaa viallinen CFTR geeni toimivan kanssa. Verrattuna lumelääkkeeseen sumuttimella annettu lähestymistapa osoitti vaatimattoman, mutta merkittävän keuhkojen toiminnan parantumisen (3,7 %).
Sitä paitsi, voiko geenitekniikka parantaa kystistä fibroosia?
Kystinen fibroosi on geneettinen sairaus, joka aiheuttaa liman kertymistä potilaan keuhkoihin. Lisäksi ei ole vieläkään parantaa taudin vuoksi. Nyt joukko alan yhteistyötä voisi auta tuomaan a geeni Iso -Britannian kehittämä hoito Kystisen fibroosin geeni Therapy Consortium kliiniseen testaukseen.
Mitkä ovat kystisen fibroosin tulevat hoidot?
Johtopäätökset: Kolme uutta ainetta, ivacaftor, VX-809 ja ataluren, kohdistuvat CFTR-tuotannon perusvirheisiin. Ivacaftor sai äskettäin FDA:n hyväksynnän, kun taas kaksi muuta ainetta ovat edelleen kliinisissä tutkimuksissa. Potilaat, joilla on CF hyötyvät henkilökohtaisesta lääke geenityypin perusteella.
Suositeltava:
Miksi kystistä fibroosia sairastavilla potilailla on haiman vajaatoiminta?
Kystinen fibroosi on toiseksi yleisin EPI: n syy kroonisen haimatulehduksen jälkeen. Se johtuu siitä, että haimasi paksu lima estää haiman entsyymien pääsyn ohutsuoleen. Haiman entsyymien puute tarkoittaa, että ruoansulatuskanavan on läpäistävä osittain sulattamatonta ruokaa
Kuinka kauan kystistä fibroosia sairastavat potilaat elävät keuhkonsiirron jälkeen?
Noin puolet selviää vähintään viisi vuotta keuhkonsiirron jälkeen, ja monet ihmiset elävät vähintään 10 vuotta. On myös tapauksia, joissa ihmiset elävät 20 vuotta tai enemmän keuhkosiirteen jälkeen
Kuinka geeniterapia voi auttaa kystistä fibroosia?
Geeniterapiassa siirretään oikeat kopiot kystisen fibroosin transmembraanisen johtavuuden säätelijän (CFTR) DNA: sta hengitysteiden epiteelisoluihin. CFTR-geenin kloonaus vuonna 1989 johti periaatteellisiin tutkimuksiin CFTR-geeninsiirrosta in vitro ja eläinmalleissa
Mitkä ovat kystistä fibroosia sairastavan lapsen pitkän aikavälin näkymät?
Kystistä fibroosia sairastavien näkymät ovat parantuneet dramaattisesti viime vuosina, suurelta osin hoidon edistymisen vuoksi. Nykyään monet taudista kärsivät ihmiset elävät 40–50 -vuotiaita ja joissakin tapauksissa jopa pidempään. Kystiseen fibroosiin ei kuitenkaan ole parannuskeinoa, joten keuhkojen toiminta heikkenee tasaisesti ajan myötä
Kuinka hoidat kystistä fibroosia sairastavaa?
Vinkkejä selviytymiseen kystistä fibroosia sairastavan hoidossa Pysy järjestyksessä: Vastaa laskuihin, lääkitysohjeisiin ja vakuutuslomakkeisiin heti, kun ne saapuvat, jotta vältytään ruuhkautumiselta. Ota selvää itsestäsi: Ota selvää CF: stä niin paljon kuin voit välttääksesi hukkua. Ylläpidä sosiaalista elämääsi: Varaa aikaa ystävien ja perheen tapaamiseen, jotta et tunneisi olosi yksinäiseksi