Video: Kuinka geeniterapia voi auttaa kystistä fibroosia?
2024 Kirjoittaja: Michael Samuels | [email protected]. Viimeksi muokattu: 2023-12-16 01:43
Geeniterapia sisältää oikeiden kopioiden siirtämisen kystinen fibroosi transmembraanisen konduktanssin säätelijä (CFTR) DNA:ta hengitysteiden epiteelisoluihin. CFTR: n kloonaus geeni vuonna 1989 johti CFTR: n periaatetutkimuksiin geeni siirtäminen in vitro ja eläinmalleissa.
Voiko kystistä fibroosia tällä tavalla hoitaa geeniterapialla?
Kystinen fibroosi on geneettinen sairaus, joka aiheuttaa liman kertymistä potilaan keuhkoihin. Lisäksi tautiin ei ole vielä parannuskeinoa. Nyt joukko alan yhteistyötä voisi auta tuomaan a geeniterapia Yhdistyneen kuningaskunnan kehittämä Kystisen fibroosin geeniterapia Konsortio kliiniseen testaukseen.
Yllä olevan lisäksi, kuinka tutkijat parantavat kystistä fibroosia? Tiedemiehet ovat löytäneet uuden tavan hoitaa kystinen fibroosi (CF), johon kuuluu keinotekoisten proteiinien toimittaminen potilaiden keuhkosoluihin viallisten keuhkosolujen korvaamiseksi kystinen fibroosi transmembraanijohtavuuden säätelijä (CFTR).
Myöhemmin kysymys kuuluu, kuinka onnistunut on kystisen fibroosin geeniterapia?
Mutaatio aiheuttaa keuhkojen ja ruoansulatusjärjestelmän tukkeutumisen tahmeaan limaan. Tavoitteena geeniterapia kystiseen fibroosiin on vaihtaa viallinen CFTR geeni toimivan kanssa. Verrattuna lumelääkkeeseen sumuttimella annettu lähestymistapa osoitti vaatimattoman, mutta merkittävän keuhkojen toiminnan parantumisen (3,7 %).
Miksi kystinen fibroosi on hyvä ehdokas geeniterapiaan?
Kystinen fibroosi on sinkku geeni häiriö nähdään a hyvä ehdokas geeniterapiaan koska vaikuttaa geeni tiedetään, kohdekudos, keuhko, on saatavilla ja alle 50% geeni siirrosta voi olla kliinistä hyötyä.
Suositeltava:
Miksi kystistä fibroosia sairastavilla potilailla on haiman vajaatoiminta?
Kystinen fibroosi on toiseksi yleisin EPI: n syy kroonisen haimatulehduksen jälkeen. Se johtuu siitä, että haimasi paksu lima estää haiman entsyymien pääsyn ohutsuoleen. Haiman entsyymien puute tarkoittaa, että ruoansulatuskanavan on läpäistävä osittain sulattamatonta ruokaa
Kuinka kauan kystistä fibroosia sairastavat potilaat elävät keuhkonsiirron jälkeen?
Noin puolet selviää vähintään viisi vuotta keuhkonsiirron jälkeen, ja monet ihmiset elävät vähintään 10 vuotta. On myös tapauksia, joissa ihmiset elävät 20 vuotta tai enemmän keuhkosiirteen jälkeen
Mitkä ovat kystistä fibroosia sairastavan lapsen pitkän aikavälin näkymät?
Kystistä fibroosia sairastavien näkymät ovat parantuneet dramaattisesti viime vuosina, suurelta osin hoidon edistymisen vuoksi. Nykyään monet taudista kärsivät ihmiset elävät 40–50 -vuotiaita ja joissakin tapauksissa jopa pidempään. Kystiseen fibroosiin ei kuitenkaan ole parannuskeinoa, joten keuhkojen toiminta heikkenee tasaisesti ajan myötä
Kuinka hoidat kystistä fibroosia sairastavaa?
Vinkkejä selviytymiseen kystistä fibroosia sairastavan hoidossa Pysy järjestyksessä: Vastaa laskuihin, lääkitysohjeisiin ja vakuutuslomakkeisiin heti, kun ne saapuvat, jotta vältytään ruuhkautumiselta. Ota selvää itsestäsi: Ota selvää CF: stä niin paljon kuin voit välttääksesi hukkua. Ylläpidä sosiaalista elämääsi: Varaa aikaa ystävien ja perheen tapaamiseen, jotta et tunneisi olosi yksinäiseksi
Voiko Crispr parantaa kystistä fibroosia?
CRISPR/Cas9 on kokeellinen lähestymistapa kystisen fibroosin (CF) hoitoon. Hoito sisältää uuden proteiini-RNA-kompleksin, joka on suunniteltu käsittelemään taudin aiheuttavia geneettisiä mutaatioita muokkaamalla potilaan genetiikkaa ja korjaamalla itse mutaatioita